p A edição de genes cativou cientistas e provedores médicos com visões tentadoras de erradicar doenças hereditárias debilitantes. Podem condições como a doença de Huntington, por exemplo, ser curado usando uma ferramenta que atua como uma "tesoura molecular" para remover e substituir o DNA causador de doenças? Ou, a edição de genes tentaria alguns a criar bebês projetados com genes codificados para inteligência superior, beleza ou habilidades atléticas? p A tecnologia de edição de genes está avançando rapidamente, colocando ferramentas na vanguarda da pesquisa médica. Uma das ferramentas de edição de genes mais conhecidas é CRISPR-Cas9, que significa repetições palindrômicas curtas regularmente interespaçadas e proteína associada a CRISPR. CRISPR-Cas9 tem o potencial de tornar a edição de genes mais rápida, mais barato e mais preciso, o que poderia acelerar estudos e descobertas de pesquisas básicas.

p Embora a Mayo Clinic não use a edição de genes como parte de qualquer tratamento, está estudando as implicações. Megan Allyse, Ph.D., um bioeticista que trabalha com o Programa de Bioética do Mayo Clinic Center for Individualized Medicine e do Departamento de Obstetrícia e Ginecologia, avisa que, junto com melhorias na compreensão do genoma, a edição de genes também apresenta questões éticas.

p “É importante ter conversas públicas para entender as limitações desta nova tecnologia. Quais são as melhores práticas (para edição de genes)? Quais são as implicações? Quais são os usos indevidos de tecnologias como esta? Como podemos aproveitar isso para beneficiar os pacientes? Como evitamos prejudicar as populações ou aumentar as disparidades de saúde ou efeitos colaterais que não são aceitáveis? " Allyse disse.

p Allyse compartilha quatro fatores-chave sobre por que a edição de genes ainda está a anos de distância da prática médica:

p -Há muita coisa que ainda não entendemos.

p “CRISPR-Cas9 é uma ferramenta que funciona muito bem, "Allyse disse." O problema é conosco e como usamos a ferramenta. A tecnologia pode ser usada de várias maneiras:Pode ser prejudicial ou benéfica. Sabemos muito pouco sobre o genoma humano e como ele funciona. Como você pode editar o que não conhece? "

p Uma preocupação é que a edição de genes não funcione da maneira que queremos. Allyse aponta para um estudo que descobriu que os embriões rejeitaram as tentativas de substituir uma sequência de código genético que codificava para a doença por DNA saudável. Em vez de, os embriões reverteram para o DNA herdado dos genomas dos pais para substituir o que foi removido.

p Outra preocupação é que editar uma parte de um gene pode causar danos ou efeitos colaterais indesejados em outra parte desse gene.

p "Por exemplo, alguns dos genes que foram associados à inteligência também foram associados à psicopatia, "Allyse disse." Queremos alterar a inteligência genética apenas para correr o risco de criar problemas psicóticos em uma parte diferente do genoma? Vale a pena o risco? "

p -As tecnologias existentes podem realizar a mesma coisa.

p Os pesquisadores estão estudando se a edição de genes poderia ser usada para remover defeitos em embriões para prevenir doenças hereditárias geneticamente. As edições na porção da linha germinativa (herdada) do genoma afetariam todos os descendentes futuros desse embrião.

p Contudo, Allyse ressalta que não precisamos recorrer à edição de genes para atingir esse objetivo. Os pais podem fazer o rastreio do portador para saber se têm uma variante causadora da doença que pode ser transmitida aos filhos. E, testes de DNA in vitro podem identificar embriões com condições genéticas conhecidas. Os pais têm a opção de usar a fertilização in vitro para implantar apenas embriões saudáveis.

p "Em geral, já temos a tecnologia para fazer o que a edição de genes busca realizar, "Allyse disse." Temos um histórico comprovado com a tecnologia existente. Por que precisaríamos recorrer à incerteza da edição de genes para fazer a mesma coisa? "

p -A genética é apenas um fator a considerar.

p A pesquisa mostrou que o ambiente, hábitos pessoais e como alguém é criado tendem a desempenhar um papel maior do que a genética na saúde e doença em geral.

p "As pessoas tendem a superestimar que a genética é tudo, resposta final para tudo, "Allyse disse." Com exceção de certos, condições claramente genéticas, pesquisas mostraram que o acesso à educação, nutrição e imunizações podem ter uma influência maior na saúde e nas habilidades de uma criança do que a genética. "

p -A prática médica não está pronta para isso.

p Allyse disse que a aplicação clínica mais próxima da edição de genes pode ser seu uso em terapia genética. A terapia gênica é usada para substituir deficiências genéticas, como quando as enzimas ou aminoácidos do corpo não estão funcionando corretamente. A edição de genes pode tornar a terapia genética mais eficaz ao acelerar a pesquisa e fornecer terapia de substituição em locais mais precisos do genoma.

p Apesar disso, Allyse prevê que a edição de genes ainda levará muitos anos para se tornar parte da prática médica convencional, se chegar lá. "

p Simplesmente não temos o conhecimento de como isso afetará nossa saúde geral.

p Não temos os mecanismos para entender. A prática médica e a sociedade ainda não estão prontas para que a edição de genes se torne parte do atendimento clínico de rotina, "diz a Dra. Allyse.

p Além da edição de genes, pesquisadores e médicos-cientistas do Mayo Clinic Center for Individualized Medicine continuam a buscar maneiras de aplicar o genoma mais recente, ciência molecular e clínica para atendimento personalizado para cada indivíduo, para que os pacientes recebam os cuidados exatos de que precisam - quando precisam - e para atender às necessidades não atendidas do paciente. p © 2017 Mayo Foundation for Medical Education and Research
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