p Vinte anos atrás, cientistas e investidores ficaram atordoados com a promessa de terapia genética para curar uma série de doenças mortais. Mas a trágica morte de um jovem após um tratamento experimental em 1999 quase encerrou a carreira de um cientista e todo o campo. Agora, de acordo com um artigo em Notícias de Química e Engenharia ( C&EN ), a revista semanal de notícias da American Chemical Society, tanto o cientista quanto a terapia genética estão ressurgindo. p Conceitualmente, a terapia genética é simples:como muitas doenças são causadas por genes defeituosos, fornecer cópias saudáveis ​​desses genes deve fornecer uma cura. Contudo, o desafio está em entregar os genes terapêuticos às células apropriadas do corpo. Na década de 1990, muitos pesquisadores, incluindo James Wilson da Universidade da Pensilvânia, estavam estudando adenovírus ocos para empacotar os genes curativos e colocá-los dentro das células. Wilson liderou um estudo clínico que examinou o uso da terapia genética de adenovírus para curar uma doença hepática rara. Quatro dias depois de receber uma grande dose da terapia genética, um dos pacientes inscritos no estudo, Jesse Gelsinger, de 18 anos, morreu de uma reação imunológica ao vírus. A morte de Gelsinger, e as investigações e processos judiciais que se seguiram, manchou muito a reputação de Wilson e o campo como um todo, O editor assistente Ryan Cross escreve.

p Apesar de, ou talvez por causa de, esta tragédia, O laboratório reduzido e desgraçado de Wilson trabalhou para resgatar a terapia genética, com um novo enfoque na localização de vírus mais seguros. Junto com um punhado de outros pesquisadores, Wilson começou a estudar um tipo diferente de veículo de entrega de genes:vírus adeno-associados (AAVs), que parecia menos provável de desencadear reações imunológicas mortais do que os adenovírus, mas não eram particularmente bons em entregar genes. Eventualmente, Wilson e seus colegas de trabalho descobriram uma nova família de AAVs que eram muito melhores em obter DNA terapêutico dentro das células. Hoje, quase 100 programas de desenvolvimento de drogas em 42 empresas usam AAVs desta família, e em 2019, a U.S. Food and Drug Administration aprovou uma terapia genética que usa os vírus para tratar uma doença neurológica fatal em bebês. Embora algumas pessoas ainda culpem Wilson pelo quase fim da terapia genética há duas décadas, outros estão creditando a ele pelo ressurgimento do campo, Notas cruzadas.