(Phys.org) —Uma equipe de pesquisadores da Universidade da Califórnia e da Universidade de Tóquio encontrou uma maneira de usar a técnica de edição de genes CRISPR que não depende de um vírus para a entrega. Em seu artigo publicado na revista Nature Biomedical Engineering , o grupo descreve a nova técnica, quão bem ele funciona e melhorias que precisam ser feitas para torná-lo uma ferramenta viável de edição de genes.

CRISPR-Cas9 tem sido muito notícia recentemente porque permite que os pesquisadores editem genes diretamente - desativando partes indesejadas ou substituindo-as completamente. Mas apesar de muitas histórias de sucesso, a técnica ainda sofre de um grande déficit que a impede de ser usada como uma verdadeira ferramenta médica - às vezes comete erros. Esses erros podem causar pequenos ou grandes problemas para um host, dependendo do que está errado. Pesquisas anteriores sugeriram que a maioria dos erros se deve a problemas de entrega, o que significa que é necessária uma substituição para a parte do vírus da técnica. Neste novo esforço, os pesquisadores relatam que descobriram um substituto assim, e funcionou tão bem que foi capaz de reparar uma mutação genética em um modelo de camundongo com distrofia muscular de Duchenne. A equipe nomeou a nova técnica CRISPR-Gold, porque uma nanopartícula de ouro foi usada para entregar as moléculas de edição de genes em vez de um vírus.

O novo pacote foi criado modificando um pouco de DNA para fazê-lo grudar em uma nanopartícula de ouro e, em seguida, em uma proteína Cas9 e também em um guia de RNA. A embalagem foi então revestida com um polímero que serviu como um invólucro de contenção - um que também desencadeou a endocitose (uma forma de transporte celular) e ajudou as moléculas a escaparem dos endossomos uma vez dentro das células-alvo. As moléculas então começaram a trabalhar - o Cas9 cortou a fita de DNA alvo, o RNA guia mostrou o que precisava ser feito e uma fita de DNA foi colocada onde havia uma mutação. O resultado foi um gene livre de uma mutação que causa distrofia muscular de Duchenne.

Ainda há um grande problema a ser superado com a técnica, no entanto, ele só funciona em aplicativos localizados. Idealmente, uma massa de pacotes seria injetada na corrente sanguínea permitindo o reparo de todos os tipos de células, como os músculos prejudicados por um gene mutante.

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