O que é terapia genética?

A terapia genética é uma abordagem médica revolucionária que visa tratar ou prevenir doenças, alterando o material genético das células de um paciente. Envolve substituindo, inativando ou introduzindo novos genes para corrigir genes defeituosos que causam doenças.

Veja como funciona:

1. Identificando o gene defeituoso: O primeiro passo é identificar o gene específico responsável pela doença.
2. desenvolvendo um gene terapêutico: Os cientistas criam uma cópia saudável do gene ou desenvolvem um gene que pode neutralizar os efeitos do gene com defeito.
3. Método de entrega: O gene saudável é embalado em uma transportadora, chamada vetor . Os vetores são tipicamente vírus que foram modificados para serem inofensivos, mas ainda capazes de fornecer material genético nas células.
4. Apresentando o gene terapêutico: O vetor que transporta o gene saudável é introduzido no corpo do paciente.
5. Expressão do gene : Uma vez dentro das células, o gene saudável é expresso, produzindo as proteínas necessárias para corrigir a doença.

Tipos de terapia genética:

* terapia genética somática: Esse tipo tem como alvo células ou tecidos específicos, como os de um órgão específico. As alterações feitas não são passadas para a prole.
* terapia genética da linha germinativa: Esse tipo alvo de células reprodutivas (espermatozóides ou células de ovo) e resultaria em alterações passadas para a prole. Ainda é considerado altamente controverso e não é praticado atualmente.

Exemplos de aplicações de terapia genética:

* fibrose cística: Substituindo o gene defeituoso responsável pela doença para restaurar a função pulmonar normal.
* Hemofilia: Apresentando um gene que produz o fator de coagulação ausente para interromper o sangramento excessivo.
* câncer: A introdução de genes que desencadeiam a morte de células cancerígenas ou aprimoram a capacidade do sistema imunológico de combater o câncer.
* doenças oculares herdadas: Substituindo o gene defeituoso para restaurar a visão.

Desafios da terapia genética:

* entrega: A entrega eficiente e segura do gene terapêutico às células -alvo é um grande desafio.
* Resposta imune: O sistema imunológico do corpo pode atacar os vetores que carregam os genes terapêuticos.
* efeitos fora do alvo: O gene terapêutico pode afetar outros genes ou células, causando efeitos colaterais não intencionais.
* Custo: Atualmente, a terapia genética é muito cara, limitando sua acessibilidade.

Futuro da terapia genética:

A terapia genética está evoluindo rapidamente e tem uma grande promessa para tratar uma ampla gama de doenças. A pesquisa em andamento visa melhorar sua eficácia, segurança e acessibilidade, tornando -a uma opção mais viável para os pacientes no futuro.

Nota: É importante consultar um profissional de saúde qualificado para quaisquer preocupações ou perguntas sobre saúde sobre terapia genética.