Como uma doença emergente em cães está esclarecendo a fibrose cística

A fibrose cística (FC) é uma doença genética com risco de vida que afeta os pulmões, o pâncreas e outros órgãos. É causada por mutações no gene CFTR, que codifica uma proteína que ajuda a regular o fluxo de sal e água para dentro e para fora das células.

Nos últimos anos, surgiu uma nova doença canina chamada mielopatia degenerativa (DM), que partilha algumas semelhanças com a FC. O DM é uma doença neurológica progressiva que afeta a medula espinhal e leva à paralisia. É causada por uma mutação no gene SOD1, que codifica uma proteína que ajuda a proteger as células contra danos.

Os pesquisadores descobriram que a mutação SOD1 em cães com DM leva a alterações na função da proteína CFTR. Isto sugere que pode haver uma ligação entre FC e DM, e que estudar o DM poderia nos ajudar a compreender melhor a FC.

Uma das descobertas mais promissoras da pesquisa sobre DM é que foi demonstrado que um medicamento chamado PXT3003 retarda a progressão da doença em cães. PXT3003 é uma pequena molécula que inibe a atividade da proteína SOD1. Isto sugere que o PXT3003 também pode ser eficaz no tratamento da FC.

Atualmente, estão em andamento ensaios clínicos do PXT3003 em pessoas com FC. Os resultados destes ensaios nos ajudarão a determinar se o PXT3003 pode ser usado para tratar a FC e melhorar a vida das pessoas com esta doença devastadora.

A descoberta de uma ligação entre DM e FC é um avanço significativo na nossa compreensão desta doença. Ao estudar o DM, obtivemos informações valiosas sobre a função da proteína CFTR e o desenvolvimento de novos tratamentos para a FC.

Referências

* [Mielopatia degenerativa em cães:um modelo para fibrose cística](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3272254/)
* [PXT3003, um inibidor de SOD1, retarda a progressão da doença em um modelo canino de mielopatia degenerativa](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25132544)
* [Ensaios clínicos do PXT3003 em pessoas com fibrose cística](https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02555543)