p Pesquisadores da Tomsk Polytechnic University, juntamente com seus colegas de São Petersburgo, Hamburgo e Londres descobriram que as microcápsulas revestidas com polímero e sílica híbrida são mais eficientes na edição do genoma ao aplicar CRISPR-Cas9. No futuro, este desenvolvimento conjunto simplificará e aumentará significativamente a eficiência da edição do genoma, que pode tratar doenças hereditárias anteriormente irremediáveis, como Alzheimer, hemofilia e muitos outros. p Os resultados do estudo foram publicados em Nanomedicina:Nanotecnologia, Biologia e Medicina .

p Repetições palindrômicas curtas intercaladas regulatórias agrupadas / Cas9 (CRISPR-Cas9) é uma tecnologia de edição de genoma revolucionária com enorme potencial para pesquisas e aplicações clínicas. De acordo com o co-autor Prof. Boris Fehse, do University Medical Center Hamburg – Eppendorf, as bactérias têm um sistema imunológico adaptativo que garante o reconhecimento e a erradicação dos vírus (bacteriófagos) caso tentem infectá-los mais de uma vez. Para este propósito, bactérias incorporam sequências curtas do genoma viral em seu próprio genoma (na região CRISPR) e as utilizam como um modelo para sintetizar RNAs complementares curtos que reconhecem um genoma de fago usando o princípio de bloqueio de chave (semelhante a anticorpos humanos que reconhecem patógenos que tentam infectar uma pessoa repetidamente).

p Os procedimentos CRISPR-Cas 9 apresentam um desafio de segurança. "Esses métodos de entrega são altamente tóxicos. Quando usados, algumas das células editadas morrem. Por exemplo, ao entregar biomaterial por eletroporação, apenas 40 a 50 por cento das células sobrevivem, "diz Alexander Timin, um dos principais autores do artigo.

p Para resolver este problema, os pesquisadores decidiram usar cápsulas poliméricas e híbridas revestidas de sílica (SiO2) de 2-2,5 micrômetro (μm). Eles são carregados com material genético e entregues à célula-alvo. Ele os absorve por meio de micropinocitose, um processo no qual as células capturam partículas relativamente grandes. Assim, as microcápsulas entram no citoplasma das células e liberam seu conteúdo. A própria casca se dissolve gradualmente.

p “A eficiência de entrega com essas microcápsulas é alcançada devido à baixa toxicidade. O estudo mostrou que mais de 90 por cento das células sobrevivem após a transfecção. a porcentagem de células editadas tornou-se significativamente maior em comparação quando os lipossomas foram usados ​​para transfecção, "diz Alexander Timin.

p Os resultados permitem aos cientistas concluir que as microcápsulas representam vetores promissores para aplicação de ferramentas de edição de genoma. O próximo estágio, de acordo com os pesquisadores, será a aplicação do CRISPR-Cas9 utilizando microcápsulas para entrega de material genético em estudos in vivo.