O vírus adeno-associado, ou AAV, é um pequeno vírus de DNA de fita simples que se tornou uma ferramenta popular para terapia genética devido à sua baixa patogenicidade e capacidade de entregar genes com eficiência a uma variedade de tipos de células. Uma das vantagens do AAV é a sua capacidade de atingir tecidos ou tipos de células específicos, modificando o capsídeo viral, que é o invólucro proteico que envolve o genoma viral.

Os cientistas descobriram que, ao projetar capsídeos de AAV, eles podem atingir seletivamente certos tipos de células, incluindo as do olho. Isto fez do AAV um candidato promissor para aplicações de terapia genética em oftalmologia.

Uma das razões pelas quais o AAV é adequado para a terapia genética ocular é a sua capacidade de infectar células que não se dividem. Muitas células do olho, incluindo células da retina, não se dividem ativamente, tornando difícil a entrega de genes usando métodos tradicionais. O AAV, no entanto, pode transduzir eficientemente estas células que não se dividem, permitindo a expressão sustentada de genes terapêuticos.

Além disso, o AAV apresenta baixo risco de mutagênese insercional, o que significa que é menos provável que cause alterações genéticas prejudiciais ao se integrar ao genoma da célula hospedeira. Este perfil de segurança torna o AAV uma escolha atraente para terapia genética ocular, onde a precisão e os efeitos colaterais mínimos são essenciais.

Os pesquisadores têm investigado o uso de AAV para o tratamento de várias doenças oculares, incluindo distúrbios hereditários da retina, degeneração macular relacionada à idade e distrofias da córnea. Ensaios clínicos utilizando terapias genéticas baseadas em AAV mostraram resultados promissores, demonstrando o potencial desta abordagem para restaurar a visão e melhorar a qualidade de vida de pacientes com doenças oculares.

No geral, a capacidade do AAV de atingir tecidos oculares específicos e o seu baixo risco de efeitos adversos tornam-no uma ferramenta valiosa para a terapia genética em oftalmologia, oferecendo uma nova esperança para o tratamento de doenças oculares anteriormente intratáveis.