Simulações mostram como tornar a terapia genética mais eficaz

A terapia genética é uma nova tecnologia médica promissora que tem potencial para tratar uma ampla gama de doenças, introduzindo material genético nas células para corrigir ou complementar um defeito genético. No entanto, a eficiência da terapia genética é frequentemente limitada pela resposta imunitária do organismo, que pode atacar e destruir os vectores virais utilizados para entregar os genes terapêuticos.

Agora, pesquisadores da Universidade da Califórnia, em São Francisco (UCSF), desenvolveram um novo modelo computacional que pode simular as interações entre o sistema imunológico e os vetores da terapia genética. Este modelo pode ser usado para identificar estratégias para melhorar a eficiência da terapia genética, minimizando a resposta imune.

Os pesquisadores testaram seu modelo usando dados de um ensaio clínico de terapia genética para uma doença genética rara chamada deficiência de adenosina desaminase (ADA). A deficiência de ADA é uma condição com risco de vida em que o corpo não possui a enzima ADA, necessária para o funcionamento adequado do sistema imunológico.

Os investigadores descobriram que o seu modelo poderia prever com precisão a resposta imunitária à terapia genética no ensaio de deficiência de ADA. Eles também usaram o modelo para identificar diversas estratégias que poderiam melhorar a eficiência da terapia genética para a deficiência de ADA. Estas estratégias incluíam a utilização de um tipo diferente de vector viral, a administração da terapia genética numa dose mais baixa e a administração de medicamentos imunossupressores aos pacientes para suprimir a resposta imunitária.

Os pesquisadores dizem que seu modelo poderia ser usado para melhorar a eficiência da terapia genética para uma ampla gama de doenças. Ao simular as interações entre o sistema imunológico e os vetores da terapia genética, o modelo pode ajudar os pesquisadores a identificar estratégias para minimizar a resposta imunológica e melhorar as chances de uma terapia genética bem-sucedida.

“Nosso modelo fornece uma ferramenta poderosa para compreender e melhorar a eficiência da terapia genética”, disse o autor principal do estudo, Dr. Alexander Marson, professor de medicina na UCSF. “Acreditamos que este modelo poderia ser usado para acelerar o desenvolvimento de novas terapias genéticas para uma ampla gama de doenças”.

O estudo foi publicado na revista _Nature Medicine_.