p Os cientistas estão alterando uma poderosa tecnologia de edição de genes na esperança de um dia lutar contra as doenças sem fazer mudanças permanentes no DNA das pessoas. p O truque:edite o RNA em vez disso, o mensageiro que carrega as instruções de um gene.

p "Se você editar RNA, você pode ter uma terapia reversível, "importante em caso de efeitos colaterais, disse Feng Zhang do Broad Institute of MIT e Harvard, um pioneiro da edição de genes cuja equipe relatou a nova reviravolta na quarta-feira no jornal Ciência .

p Uma técnica de edição de genoma chamada CRISPR revolucionou a pesquisa científica. É uma ferramenta biológica de recortar e colar que permite aos pesquisadores localizar um defeito genético dentro das células vivas e usar "tesouras" moleculares para cortar esse ponto, ou deletando, reparar ou substituir o gene afetado.

p Os pesquisadores estão usando o CRISPR para tentar melhorar as safras, desenvolver mosquitos resistentes à malária, crescer órgãos transplantáveis ​​dentro de animais, e desenvolver tratamentos que um dia possam ajudar em doenças genéticas como a anemia falciforme ou a distrofia muscular.

p Existem desafios para o uso médico. Porque uma mudança no DNA é permanente, cortar acidentalmente o ponto errado pode levar a efeitos colaterais duradouros.

p E o reparo do DNA é mais difícil de conseguir em certas células, como células cerebrais e musculares, do que em outros, como células sanguíneas - então, alvejar o RNA pode oferecer uma alternativa importante, disse a Universidade da Califórnia, San Diego, professor Gene Yeo, que não estava envolvido no estudo de quarta-feira. Sua equipe está criando sua própria versão do CRISPR voltada para o RNA.

p A doença pode ocorrer quando um defeito genético deixa as células que produzem muito pouco ou muito de uma determinada proteína, ou não conseguindo nada.

p RNA, um primo de DNA, carrega as instruções do gene para iniciar o processo de fabricação de proteínas. A edição das instruções do RNA deve resultar em soluções temporárias para a produção anormal de proteínas, Zhang explicou. Como o RNA se degrada com o tempo, as mudanças teoricamente durariam apenas enquanto a terapia fosse usada.

p Para começar a descobrir como, pesquisadores voltaram à natureza.

p CRISPR foi adaptado para uso em células de mamíferos de um sistema que evoluiu em bactérias, e usa como tesoura molecular uma enzima chamada Cas9. A equipe de Zhang examinou parentes da família de proteínas Cas e encontrou um, Cas13, que poderia ter como alvo o RNA em vez disso. Os pesquisadores projetaram uma variedade Cas13 para que ela se fixe no RNA em vez de cortá-lo. Em seguida, eles se fundiram em outra proteína para editar esse ponto, e testei em pratos de laboratório.

p A pesquisa está em seus estágios iniciais, exigindo mais trabalho antes mesmo de ser testado em animais.

p Mas Yeo de San Diego, que está usando uma abordagem Cas diferente para o RNA alvo, elogiou o trabalho concorrente.

p "Isso realmente nos diz que muitas proteínas Cas podem realmente ligar RNA, "disse ele." A coisa mais inteligente a fazer é testar muitos deles. " p © 2017 Associated Press. Todos os direitos reservados.