Fig. 1 Visão geral estrutural de estrelas-PLLs. Ilustrado acima está (A) um esboço estrutural das duas estrelas-PLLs usadas neste estudo, a saber, G4 (32) PLL40 (32 estrelas-PLL) e G5 (64) PLL5 (64 estrelas-PLL), (B) estrutura química de PLL de 32 estrelas e (C) estrutura química de PLL de 64 estrelas. Reproduzido da ref. 1 com permissão da Elsevier, copyright 2018.
Os cientistas desenvolveram materiais à base de polipeptídeos que atuam como vetores eficazes para a entrega de terapias genéticas. A plataforma inédita permite que os vetores sejam adaptados para se adequar à carga de terapia gênica específica.
O trabalho, liderado por pesquisadores da RCSI University of Medicine and Health Sciences e financiado pela Science Foundation Ireland, é publicado em Ciência de Biomateriais .
Um grande desafio para as terapias genéticas é prepará-las de uma forma que possa entregar a informação genética às células hospedeiras. Para as vacinas COVID-19 que usam tecnologia de mRNA, a informação genética é entregue em uma nanopartícula lipídica para manter sua estabilidade e entregá-la às células. O sucesso das vacinas COVID estabeleceu as nanopartículas como a chave para o desenvolvimento de muitas terapias avançadas.
Os pesquisadores desenvolveram uma plataforma que produz nanopartículas polipeptídicas em forma de estrela sob medida, que efetivamente oferecem uma variedade de terapias, incluindo terapias genéticas. Crucialmente, esses polipeptídeos são mais flexíveis e fáceis de manusear do que os lipídeos. Para demonstrar o potencial deste material, os pesquisadores usaram para entregar uma terapia genética que regenerou o osso.
No trabalho pré-clínico, os pesquisadores carregaram o material com moléculas de DNA que promovem o crescimento de ossos e vasos sanguíneos. Eles colocaram esses nanomedicamentos em uma estrutura que poderia ser implantada em um local com defeito e distribuir a carga genética nas células hospedeiras que se infiltram. O arcabouço carregado de genes acelerou a regeneração do tecido ósseo, com um aumento de seis vezes na formação de osso novo em comparação com um andaime sozinho.
“Com o sucesso das vacinas COVID-19, o potencial das terapias genéticas está se tornando aparente, e sistemas avançados de entrega de nanopartículas são essenciais para permitir seu uso clinicamente. Mostramos que essas nanopartículas têm potencial real para mudar o jogo na entrega de terapias genéticas, "disse a Professora Sally-Ann Cryan, o autor sênior do estudo e professor de entrega de medicamentos, RCSI.
"Embora mais testes sejam necessários antes que essas terapias possam ser usadas clinicamente, nossa plataforma nos permite projetar nossos polipeptídeos para atender a uma variedade de cenários de entrega e fornecer soluções personalizadas para os desafios de entrega de genes, "acrescentou o professor Andreas Heise, colaborador do projeto e professor de química de polímeros, RCSI.
