Distribuir uma carga útil terapêutica eficaz para células-alvo específicas com poucos efeitos adversos é considerado por muitos o Santo Graal da pesquisa médica. Um novo estudo da Universidade de Tel Aviv explora uma abordagem biológica para direcionar nanocarreadores carregados com proteínas "transformadoras do jogo" para células específicas. O método inovador pode ser útil no tratamento de uma miríade de doenças malignas, doenças inflamatórias e doenças genéticas raras.

Prof. Dan Peer, diretor do Laboratório de Nanomedicina de Precisão da Escola de Biologia Celular e Molecular da Faculdade de Ciências da Vida de TAU, liderou a pesquisa para o novo estudo, conduzido pelo estudante graduado da TAU Nuphar Veiga e colegas de laboratório Meir Goldsmith, Yasmin Granot, Daniel Rosenblum, Niels Dammes, Ranit Kedmi e Srinivas Ramishetti. A pesquisa foi publicada em Nature Communications .

Ao longo dos últimos anos, Os transportadores lipídicos que encapsulam RNAs mensageiros (mRNAs) demonstraram ser extremamente úteis na alteração da expressão de proteínas para uma série de doenças. Mas direcionar essas informações para células específicas continua sendo um grande desafio.

"Em nossa nova pesquisa, utilizamos portadores carregados de mRNA - nanoveículos carregando um conjunto de instruções genéticas por meio de uma plataforma biológica chamada ASSET - para direcionar as instruções genéticas de uma proteína antiinflamatória em células imunológicas, "diz o Prof. Peer." Fomos capazes de demonstrar que a proteína anti-inflamatória seletiva nas células-alvo resultou na redução dos sintomas e na gravidade da doença na colite.

"Esta pesquisa é revolucionária. Ela abre o caminho para a introdução de um mRNA que poderia codificar qualquer proteína ausente nas células, com aplicações diretas para genética, doenças inflamatórias e autoimunes - para não mencionar o câncer, em que certos genes se superexpressam. "

ASSET (Anchored Secondary scFv Enabling Targeting) usa uma abordagem biológica para direcionar os nanocarreadores para células específicas para promover a manipulação de genes.

"Este estudo abre novos caminhos na entrega específica de células de moléculas de mRNA e, em última análise, pode introduzir o mRNA antiinflamatório específico (interleucina 10) como uma nova modalidade terapêutica para doenças inflamatórias do intestino, "diz a Sra. Veiga.

"A produção de proteína baseada em mRNA direcionada tem aplicações terapêuticas e de pesquisa, "ela conclui." Daqui para frente, pretendemos utilizar a entrega de mRNA direcionada para a investigação de novas terapêuticas para o tratamento de distúrbios inflamatórios, câncer e doenças genéticas raras. "