p Nanopartículas lipídicas (SLNs e NLCs) são consideradas sistemas altamente promissores para a entrega de ácidos nucléicos em terapia gênica. Até agora, os sistemas virais têm sido o método mais eficaz para a entrega de material genético, mas apresentam problemas de segurança significativos. "Vetores não virais, incluindo SLNs e NLCs, são menos eficazes, mas muito mais seguros, embora sua eficácia tenha aumentado significativamente nos últimos anos, "apontou Alicia Rodríguez, María Ángeles Solinís e Ana del Pozo, autores do artigo publicado no European Journal of Pharmaceutics and Biopharmaceutics. p Este artigo de revisão descreve esses sistemas e suas principais vantagens na terapia gênica, como sua capacidade de proteger o material genético contra a degradação, para facilitar a internalização de células e núcleos e para impulsionar o processo de transfecção. "O que é mais, as nanopartículas são feitas de biocompatíveis, materiais biodegradáveis, eles são fáceis de produzir em grande escala, eles podem ser esterilizados e liofilizados e são muito estáveis ​​tanto em fluidos biológicos quanto em armazenamento, "explicaram os pesquisadores.

p Esta revisão também inclui as principais doenças nas quais nanopartículas lipídicas estão sendo aplicadas, geralmente no nível pré-clínico - doenças degenerativas da retina, doenças infecciosas, distúrbios metabólicos, e câncer, entre outros. "Na PharmaNanoGene, estamos trabalhando no projeto e avaliação de SLNs para o tratamento de algumas dessas doenças usando terapia genética. Estamos estudando a relação entre os fatores de formulação e os processos que envolvem a internalização intracelular e a disposição do material genético que condicionam a eficácia do vetores e que é essencial no processo de otimização, e, pela primeira vez, demonstramos a capacidade dos SLNs de induzir a síntese de uma proteína após sua administração intravenosa em camundongos, "eles estressaram.

p A publicação também inclui outros trabalhos deste grupo de pesquisa UPV / EHU sobre a aplicação de SLNs no tratamento de doenças raras, como retinosquise juvenil ligada ao cromossomo X, um distúrbio no qual a retina se torna desestruturada devido a uma deficiência na proteína retinosquisina. "Uma das principais conquistas de nossos estudos neste campo foi demonstrar, também pela primeira vez, a capacidade de um vetor não viral de transfectar a retina de animais sem o gene que codifica esta proteína e restaurar parcialmente sua estrutura, mostrando que a terapia gênica não viral é viável, ferramenta terapêutica promissora para o tratamento de doenças degenerativas da retina, "especificaram os pesquisadores.

p A aplicação de SLNs para o tratamento da doença de Fabry, um sério, distúrbio metabólico multissistêmico de natureza hereditária, também foi estudado na PharmaNanoGene. "Esta é uma doença monogênica ligada ao cromossomo X que é causada por várias mutações no gene que codifica a enzima a-galactosidase A (a-Gal A). Em modelos celulares desta doença, demonstramos a capacidade dos SLNs para induzir a síntese de a-Gal A. " Eles também revisaram a aplicação de nanopartículas lipídicas no tratamento de doenças infecciosas:"Nosso trabalho neste campo mostra que SLNs com interferência de RNA são capazes de inibir um replicon do vírus da hepatite C in vitro, que foi usada como prova de conceito do uso de vetores baseados em SLN como uma nova estratégia terapêutica para tratar esta infecção e outras relacionadas a ela. "