Um minúsculo sistema de administração terapêutica que pode controlar a capacidade do corpo de fabricar proteínas foi desenvolvido pelos pesquisadores da King Abdullah University of Science and Technology (KAUST) da Arábia Saudita.

Os genes contêm as instruções para a fabricação das proteínas que constituem nosso corpo. A informação genética é traduzida nas proteínas necessárias para construir células vivas por meio de um processo de transcrição no qual o código genético do DNA é copiado em uma grande molécula conhecida como RNA mensageiro (mRNA).

Este processo de transcrição pode ser alterado pela introdução de fitas duplas curtas de RNA, referido como pequeno RNA interferente (siRNA), que se liga ao mRNA e inibe a expressão de genes específicos. Aproveitar essa interferência de RNA para aplicações terapêuticas é difícil e requer um material que possa proteger o siRNA conforme ele viaja pela corrente sanguínea, ajudando-o a penetrar na membrana externa da célula e levá-lo ao local de destino.

"A entrega de RNA é muito complicada, pois pode ser prontamente digerido pelas células. Melhores veículos são necessários para que mais RNA possa ser entregue a fim de editar genes, "diz Niveen Khashab do Laboratório de Materiais Híbridos Inteligentes KAUST.

Khashab e seus colegas já demonstraram nanoestruturas biocompatíveis para entrega de siRNA e silenciamento eficiente de genes1. Eles combinaram a macromolécula histidina-capped-9, 10-dialcoxi-antraceno (HDA) e siRNA em água. Eles observaram a automontagem de nanopartículas esféricas quando a água estava ligeiramente ácida, mas não quando era pH neutro.

Khashab explica que essas nanoesferas são criadas pela interação eletrostática entre o HDA ​​carregado positivamente e o RNA carregado negativamente, e então os dois braços longos do supramolecular HDA envolvem o siRNA para protegê-lo.

"Nosso ligante orgânico é capaz de interagir com materiais genéticos por ligações de hidrogênio e formar um veículo de entrega, "explica Khashab." A abordagem é escalonável e cria quantidades reproduzíveis de RNA encapsulado; também é biocompatível e seguro. "

As nanopartículas também podem ser ativadas com luz visível. Quando irradiado por radiação verde, enquanto na presença de um composto fluorescente ácido, conhecido como eosina, a esfera desmonta e libera o siRNA.

A equipe mostrou a eficácia da nanopartícula para a entrega de drogas no linfoma de células B 2, uma molécula de mRNA que cria proteínas para regular a morte celular. Eles mostraram que suas nanoestruturas aumentam a eficácia do silenciamento de genes e levaram ao knockdown de genes em mais de 90 por cento após a exposição à luz visível.

"A próxima etapa é ajustar o design para fornecer outras moléculas de carga, como proteínas, e melhorar a resposta da luz a comprimentos de onda mais elevados no infravermelho próximo, "diz Khashab.