Quando 2018 chega ao fim, a indústria farmacêutica está comemorando um ano próspero de novos investimentos e descobertas terapêuticas. Esses sucessos foram impulsionados pela ciência de ponta e pelo progresso em finalmente traduzir a tecnologia de longa data em produtos reais, de acordo com uma história de capa em Notícias de Química e Engenharia (C&EN), a revista semanal de notícias da American Chemical Society.

A indústria de biotecnologia se beneficiou de uma onda de investimentos em 2018 de empresas de capital de risco, escreve a correspondente sênior Lisa M. Jarvis. Além disso, as ofertas públicas iniciais de biotecnologia atingiram um novo recorde. Desenvolvimentos promissores durante o ano incluem a aprovação do primeiro medicamento de interferência de RNA, avanços para a ferramenta de edição de genes CRISPR e a primeira safra de terapias à base de cannabis.

Em agosto, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Alnylam Pharmaceuticals 'Onpattro, o primeiro RNA terapêutico de interferência a chegar ao mercado. Em desenvolvimento há 16 anos, Onpattro trata uma doença genética rara chamada amiloidose mediada por transtirretina hereditária. Interesse em outras terapêuticas de RNA, tais como oligonucleotídeos antisense e vacinas de mRNA, também está florescendo. Enquanto isso, embora CRISPR tenha sofrido contratempos recentes relacionados a possíveis problemas de segurança, as empresas estão avançando com os ensaios clínicos planejados em 2019 para a doença falciforme, uma rara forma genética de cegueira e doenças hepáticas. 2018 também testemunhou a primeira aprovação do FDA de uma droga à base de cannabis:Epidiolex, feito por GW Pharmaceuticals, trata distúrbios convulsivos raros em crianças e adultos jovens. Outras empresas estão seguindo o exemplo com programas de desenvolvimento clínico direcionados aos receptores de canabinóides.