Katie Whitehead, professor assistente de engenharia química na Carnegie Mellon University, recebeu recentemente o Young Faculty Award (YFA) da Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA). O YFA é um prêmio de prestígio para o corpo docente júnior que é projetado para "identificar e envolver estrelas em ascensão da pesquisa, "de acordo com DARPA.

Como um premiado YFA, Whitehead receberá $ 500 de dois anos, 000 subsídio para apoiar o esforço de pesquisa de seu laboratório na criação de sistemas de entrega de medicamentos para terapia genética de próxima geração. O objetivo do projeto é desenvolver materiais de nanopartículas que possam entregar com precisão o RNA mensageiro (mRNA) para células-alvo no corpo por um período de tempo específico. Seu laboratório se concentrará em garantir que esses sistemas de entrega não sejam apenas eficazes, mas também seguro.

Um novo campo de pesquisa em desenvolvimento, A entrega de mRNA tem o potencial de ser um tratamento perturbador na área médica. A distribuição de mRNA a células específicas do corpo proporcionaria aos médicos uma forma direcionada de tratar distúrbios genéticos causados ​​por proteínas ausentes ou malformadas. Por exemplo, Whitehead explica que a tecnologia poderia ser usada para tratar a hemofilia, entregando mRNA ao fígado.

"Um dos maiores desafios do uso de mRNA para terapia genética é entregá-lo com precisão ao citoplasma de uma célula, "explica Whitehead." Meu laboratório está bem posicionado para enfrentar este desafio devido à nossa experiência no uso de nanopartículas para a distribuição direcionada de outras drogas de ácido nucleico. "

Este projeto de pesquisa irá explorar questões fundamentais sobre como um sistema de liberação de drogas faz com que o mRNA se localize dentro do corpo. Whitehead e seu laboratório usarão métodos químicos de alto rendimento para desenvolver os sistemas de entrega de nanopartículas - em outras palavras, seu grupo irá sintetizar e testar centenas de nanopartículas distintas para identificar a química certa que pode ser usada para entregar mRNA sem causar toxicidade.

"É empolgante trabalhar em uma área pouco estudada como a entrega de mRNA. As oportunidades de descoberta e avanço no campo estão abertas, "explica Whitehead." Por meio de nossa abordagem fundamental, esperamos ter um impacto significativo no campo da terapia gênica, trazendo um melhor entendimento para esta classe de tecnologia. "